《神農本草經》是中醫藥理論體系形成的四大標志之一，奠定了中藥學基礎，中藥理論體系便由此發生、發展成為一門獨立的分支學科。

《神農本草經》歷來又被簡稱為《本草經》，之所以將其冠以“神農”，是因為在西漢及其此前，“世俗之人，多尊古而賤今，故為道者，必讬之神農、黃帝而后始能入說”（《淮南子·修務訓》）。顯然，這是當時的學風使然、文化背景使然。對于該書而言，托名“神農”不僅僅是一種托辭，而且既有相當長的歷史淵源，又有相關的史料為依據。

據現存史料記載，早先是將農耕活動與神農發生聯系的，將三皇中的炎帝稱為“神農”就是明證，認為他就是最早的農業專家并教人稼穡。《孟子·滕文公》中就有相關的記述。據班固整理上古的文獻之中，有關“神農”治農內容的資料就有20篇之多，并認為“六國時，諸子疾時怠于農業，道耕農事，托之神農”（《漢書·藝文志·農家類》）。在《呂氏春秋》中早已有類似的記載，認為“神農身親耕，妻親績”。班固對此補注曰：“古之人民皆食禽獸之肉，至于神農，人民眾多，禽獸不足，于是神農因天時分，地之利，制耒耜，教民農作，神而化之，使民宜之，故謂之神農也”（《漢書·藝文志·農家類》）。這里不但將“神農”與古代農事活動聯系在一起，還詮釋了為何將炎帝尊為“神農”的理由。

本草類中藥屬于古代農事活動乃至現代的大農業范圍，這是人所共知之事，這也是古人將本草乃至中藥學知識與“神農”掛鉤的理由之一。加之人類為了生存，要與饑餓、要與疾病作斗爭，這都與本草無法分開。植物類食物絕大多數都是藥、食兩用的，古人在將炎帝與農業聯系，以及對本草類藥物深刻認識的同時，也就自然而然地將藥物、本草與其聯系并托附于他。因此，西漢陸賈就持這一觀點，認為上古時代，“民人食肉飲血，衣皮毛，至于神農，以為行蟲走獸，難以養民，乃求可食之物，嘗百草之實，察酸苦之味，教民食五谷”（《四庫備要·子部·新語卷上》，中華書局，1955年）。西漢劉安對這一說法有進一步的分析，認為“古者民茹草飲水，采樹木之實，食蠃蛂之肉，時多疾病毒傷之害，于是神農乃始教民播種五谷，相土地宜燥潤，肥饒高下，嘗百草之滋味，水泉之甘苦，令民知所避就。當此之時，一日而遇七十毒”（《四庫備要·子部·淮南子·修務訓》，中華書局，1955年）。司馬遷將古人對炎帝與醫藥密切聯系的認識作了總結，明確地指出，“神農，以赭鞭（鞭通‘辨’）草本，始嘗百草，始有醫藥”“神農和藥濟人”（《史記·補三皇本紀》）之后，世人便毫無爭議地將本草、將醫藥創始之功歸之于神農。因而漢晉以降，人們將傳載古代有關藥物知識的專著托名神農，便是在情理之中的事了。

漢晉以后乃至今日，醫藥界之所以將傳載治病療傷的藥物知識著作命名為“本草”，五代時期韓保升雖然有“藥有玉石、草木、蟲獸，而直云本草者，為諸藥中草類最眾”（《蜀本草》序）的解釋，此解雖然不乏道理，但未暢明其旨，未能洞徹為何要用“本”字冠“草”的理由。復習古代相關文獻之后可以這樣認為：一是“本草”一辭在漢代已是政府的官方用語，并將專司“本草”的官職稱為“本草待詔”（《漢書》的《平帝紀》、《郊祀志》、《游俠傳》等）。二是漢代已將“本草”作為書名（《漢書·樓護傳》），而且樓護還閱讀過書名為“本草”的文獻，這在當時其他醫學文獻中已將“本草”作為醫用藥物的專用詞。如《漢書·藝文志·經方類序》就有“本草石之寒溫”之語即是例證。三是因神農開創農耕以后，為人類生存提供了可靠、穩定的飲食和藥食兩用的原料來源，無論是天然野生或者人工經過馴化栽培的植物，均是民眾用以果腹乃至治病除疾之根本，因而以“本”字冠“草”。可見，“本草”作為藥物專著不但由來已久，而且其意義深遠。