小兒水腫的發生，外因為感受風邪、水濕或瘡毒入侵，內因主要是肺、脾、腎三臟功能失調。由于小兒感受風熱、風寒，或患乳蛾、丹痧、瘡瘍病后，加之稟賦不足或素體差異，內、外因相合導致水液代謝異常，水濕潴留發為水腫。

 感受風邪風為百病之長，常兼夾熱、寒、濕邪，從口鼻或皮毛侵犯肺經，使肺失宣降，通調水道失職，風遏水阻，不能下輸膀胱，風水相搏，流溢肌膚，發為水腫，是為“風水”。

濕熱內侵肌膚患有瘡瘍癤癰、丹痧疹毒，由風毒則內歸于肺，由濕毒則內歸于脾。風濕熱毒外襲肌表，內歸肺脾，肺失通調，脾失運化，水濕內停，泛溢肌膚，引起水腫。肺脾氣虛肺脾不足，亦是發生水腫的重要因素。蓋肺為水之上源，有通調水道之功，且水由氣化，氣行則水行；脾為土臟居中焦，有運化水濕之能，為水之堤防，脾健則水濕自能運化。小兒有肺常不足、脾常不足的生理病理特點。若素體不足，肺虛通調失職，氣不化水，脾虛運化失權，土不制水，以致水不歸經而橫溢肌膚，產生水腫。

脾腎陽虛腎為水臟，與膀胱互為表里，為水之下源，主溫煦和蒸化水液。若小兒素體不足，腎常虛，或水濕內侵，影響脾陽運化，脾虛及腎，命門火衰，無以溫化水濕從膀胱而去，所謂關門不利則聚水發生水腫，是為陰水。

在本病的發展過程中，若水氣內盛，上逆凌心射肺，產生心悸、氣急暴喘；或邪毒逆陷心肝，出現昏迷、抽搐；甚則水毒閉阻，上則頭痛嘔惡、口中氣穢，下則尿少尿閉，以致神昏、驚厥。此三者均為水腫之危重變證，多見于陽水，水毒內閉則也見于陰水后期。

綜上所述，外感風邪，內傳于肺，或瘡毒入侵，內歸肺脾，多見于陽水；若陽水日久，損傷肺脾，則由實轉虛，肺脾氣虛；或稟賦不足，脾腎陽虛，則多見于陰水。不論陽水、陰水，其病變部位主要在肺、脾、腎，變證可涉及心肝。其病機可概括為“其標在肺，其制在脾，其本在腎”。