中醫學獨特理論體系的建立，在很大程度上取決于它的研究對象。中醫學以維護人體健康長壽、預防疾病、調節心身為研究對象。醫者在做“治病之工”、“治未病”的同時還要指導調養心性，寶命全形。由此目標而確立的醫學行為即是“醫乃仁術”。中國歷代醫生非常重視醫德修養，中醫醫德要求醫生濟世施術、恒德慎醫和謙虛善學等。
　　
　　任何一門科學都有自己的認識途徑和手段。方法是為了達到某一目標而采取的手段、工具或程式。中醫理論體系的建立及醫生們在臨床實踐活動中有其一套慣用的認識和探索方法，從這些方法中也能顯現出中醫理論體系的一些特點。
　　
　　中醫學在創立之初就從多學科的視角審視醫學。在《素問·示從容論》中就指出研究醫學要“覽觀雜學，及于比類，通合道理”，《素問·氣交變大論》還引用《上經》的話說：“夫道者，上知天文，下知地理，中知人事，可以長久。”這是從天、地、人的大系統及其要素間的相互作用來考察人體的健康和疾病。其中主要運用觀察方法、臨床實驗方法、調查方法、文獻學方法、類比方法和分類方法、建立假說和理論模型方法，以及系統方法等。
　　
　　一、觀察是獲得經驗事實的重要方法。“觀察”一語，出自《周易·系辭》：“仰觀于天，俯察于地。”《靈樞·逆順肥瘦》把對自然現象的觀察稱為“審察于物”，《靈樞·衛氣失常》稱臨床觀察為“候病”。《素問·五運行大論》說：“候之所始，道之所生。”指出對自然變化和人體生理疾病規律的認識始于觀察。《靈樞·官能》篇認為“觀于幽冥，通于無窮”，古代醫家通過廣泛細微的觀察，外而天文、氣象、物候、地理、社會人情，內而體質秉賦、生活習慣、癥狀、體征的觀察，以及解剖所見的臟腑形態等，把這些現象聯系起來，發現了病候的相關性，建立了中醫學理論。中醫學觀察有獨特的內容，其信息收集和提取是按陰陽五行、四診八綱的線索來操作認定的。例如望診氣色本于五臟五色，切脈時要考察的不僅僅是脈管本身的情況和跳動次數，而是通過脈搏所負載的信息，來判斷病發臟腑及其他與患病有關的因素。中醫的觀察具有整體性、動態性、系統性和辯證性的特征。誠如《素問·五臟生成》篇所說：“夫脈之大小、滑澀浮沉，可以指別；五臟之象，可以類推；五臟相音，可以意識；五臟微診，可以目察。能合脈色，可以萬全。”
　　
　　二、臨床實驗方法。在古代，中醫學的建立和發展都離不開在人的機體上開展的“實驗”，“神農嘗百草”即是對藥物性味功效的“臨床實驗”，各種療法也都是臨床實驗的產物，包括各種方劑的作用、針灸治療等。醫生對病人的每次治療，都具有“實驗”性質。比如在辨證論治時，還根據對第一次的治療反應調整下一次治療也是一個實驗過程。醫生的經驗就來自于“臨床實驗”。在當代，“臨床實驗”已成為新藥研制規范中的一環，有一整套科研程序和指標，既確保了受試者的安全，又提高了實驗結果的可靠性。
　　
　　三、調查方法是通過對研究對象各方面問題考察了解和直接接觸而獲得事實材料的方法。張仲景博采眾方是普遍調查，吳又可臨觀疫區是典型調查，李時珍涉足山澤剖析穿山甲是解剖麻雀式的調查。臨床問診也是調查。當代中醫學在科研中開始使用群體調查方法，用問卷調查流行病學特征，同時還運用各種抽樣手段，豐富了調查方法在中醫學中的應用。
　　
　　四、文獻學方法。中醫文獻包括有歷史意義的資料和文物。據1991年出版的《全國中醫圖書聯合目錄》所載，中國現存古醫籍有近1萬種之多，這是中醫學的寶貴遺產。通過文獻進行回顧性研究，在古代就為醫家們所習用，不僅以“辨章學術，考鏡源流”為醫學研究提供繼承性和借鑒性的知識，也通過文獻的活化和綜合利用取得某些理論上和技術上的創新。20世紀以來，砭石、九針、甲骨文、馬王堆漢墓古醫書、武威醫簡的出土等，使中醫文獻學的研究步入了一個新的歷程，也使中國醫學史更豐彩鮮艷。計算機的應用則為中醫文獻研究開辟了新的途徑。
　　
　　五、類比方法和分類方法。類比方法是在兩個對象屬性相同時，據已知事物來推斷未知事物的方法。《內經》中臟腑功能的理論就是用類比方法建構的。這種取類比象方法，在《素問·征四時論》中稱之為“類推”。對一些事物或事件進行分類的方法在中醫學中也較為常用，《內經》稱此法為“從其類序”或“比類”。例如《神農本草經》用上、中、下“三品”分類藥物，五行學說把諸多事物分成五大類。《內經》非常重視類比和比類的作用，認為這是提高理論水平的重要方法，如《素問·示從容論》所言：“援物比類，化之冥冥。”
　　
　　六、建立假說和理論模型的方法在中醫學理論中也有較多的應用。以一定理論與事實為依據，關于事物及規律的推測及解釋即是假說。假說是研究過程中的重要環節和方法，也是科學研究的成果。《內經》中就有營衛睡眠假說、淫邪發夢假說等。《外臺秘要·消渴消中門》則根據尿為血之余和釀酒制醋原理，結合消渴病人尿甜的事實，提出消渴的“腎虛不能氣化”假說，不僅有治療意義，還據此提出了控制飲食的治療原則。歷代中醫的各家學說，都具有假說的特征。對原型的特征和變化規律的模擬進行的理論闡述即是理論模型。它能在主題范圍內簡明而深刻地概括原型特征。中醫理論中臟象和經絡的實質即是理論模型。《管子·白心》說：“知其象則索其形，緣其理則知其情”，“象”是對原型的表述，如《素問·五運行大論》所說：“天地陰陽者，不以數推，以象之謂也。”臟象中的五臟，不是解剖學的實質器官，而是按五個系統在人體功能中的五行比類進行的模擬。經絡也不是解剖實體，是關于經氣傳導通道的理論模型。運用理論模型闡述人體的功能結構，是中國古代醫學的創造，也體現了古代醫學家的智慧。
　　
　　七、系統方法。系統論是研究現實系統或可能系統一般規律和性質的理論。合宜于系統論的方法是系統方法。中醫學從整體觀念出發，運用類比同構，又從機體的層次性、聯系性來闡述人體的特征，認識到機體的有序性和自組織特征，并將其運用于診斷、治療和用藥組方的實踐，這是系統論方法在醫學中的運用。中醫學以氣和陰陽的觀念闡述相互依存、相互對立的信息，以陰陽平衡和五行間的制約實現系統的平衡，這是樸素的系統論思想。以信息方法分析，辨證是信息識別，四診合參是信息互校，證是信息群。《靈樞·本臟》的“視其外應，以知內臟，則知病所變矣”和《靈樞·外揣》的“司外揣內”，乃至臨床常用的“審證求因”等都是控制論的“黑箱方法”。其實早在《內經》中就已提出了控制論的負反饋概念，《素問·六微旨大論》以負反饋失調作為病機的基礎：“亢則害，承乃制，制則生化，外列盛衰，害則敗亂，生化大病。”對疾病的治療，也較多地運用負反饋調節來論治。如《素問·天元紀大論》說：“五行之治，各有太過、不及也。故其始也，有余而往，不足隨之；不足而往，有余從之。”中醫學把人體作為一個系統，又把天地人作為一個更大系統，具有大系統理論的思想。《素問·寶命全形論》對“人”的定義是：“夫人生于地，懸命于天，天地合氣，命之曰人。”中醫學所運用的系統方法雖然是樸素的，不能與現代系統方法等同，但它對中醫理論的形成和發展及其理論路線、方向的確定都起到了重要作用。